طور باحثون من جامعة برشلونة وجامعة أوريغون علاج جيني للكوليسترول يستهدف جين PCSK9، بهدف خفض مستويات الكوليسترول في الدم بشكل طبيعي وفعّال، باستخدام دبابيس شعر مصنوعة من البوليبورين لتعزيز امتصاص الخلايا ومنع تراكم الدهون في الشرايين دون التسبب بالآثار الجانبية لأدوية الستاتين.
التجارب والفعالية
أظهرت التجارب على النماذج الحيوانية انخفاضاً واضحاً في مستويات PCSK9 والكوليسترول، مما يشير إلى فعالية العلاج كبديل أكثر أماناً للوقاية من فرط كوليسترول الدم وتصلب الشرايين، وهو المرض الناتج عن تراكم الرواسب الدهنية على جدران الشرايين ويشكل تهديداً لصحة القلب والأوعية الدموية.
الآلية الأساسية للعلاج
تعتمد الاستراتيجية على تثبيط بروتين PCSK9، المسؤول عن التحكم في كمية كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C)، المعروف بالكوليسترول “الضار”. ويُعد جين PCSK9 هدفاً رئيسياً في أدوية خفض الكوليسترول الحالية مثل إنكليسيران و”إيفولوكوماب” و”أليروكوماب”.
ميزة مثبطات PPRH
يمثل النهج الجديد باستخدام مثبطات PPRH جيلًا متطورًا من العلاجات الجينية، حيث يحقق خفضاً فعالاً للكوليسترول دون التعرض للآثار الجانبية المرتبطة بالستاتين مثل الاعتلال العضلي واضطرابات الكبد.
سهولة التصنيع وتكلفة منخفضة
يشير الباحثون إلى أن مثبطات PPRH، خاصة HpE12، تتميز بانخفاض التكلفة وسهولة التصنيع واستقرارها داخل الجسم، إضافة إلى ضعف استجابتها المناعية، مما يجعلها خياراً واعداً لعلاج فرط كوليسترول الدم بطريقة آمنة ومستدامة، وقد تمهد الطريق لعصر جديد من العلاجات الجينية الخالية من الستاتينات.
