تعتمد تقنية كريسبر-كاس9 المعروفة بالمقص الجزيئي على قطع أجزاء دقيقة من الحمض النووي، وبهذا استطاع العلماء لأول مرة استئصال الكروموسوم رقم 21 الزائد بشكل محدد من خلايا مأخوذة من مرضى متلازمة داون. بعد التعديل، أبدت الخلايا أنماطاً جينية وخصائص سلوكية أكثر اقتراباً من الخلايا الطبيعية، خاصة فيما يتعلق بوظائف النمو العصبي. وتعتبر هذه النتيجة نقلة نوعية في أبحاث الأمراض الوراثية.
التحديات والقيود
رغم النجاح الذي تحقق في المختبر، شدد العلماء على أن إمكانية تطبيق التقنية على الجسم البشري ما تزال بعيدة المنال، إذ يتطلب الأمر عمليًا استهداف مئات الملايين من الخلايا العصبية في الجسم وتفادي التأثير على بقية الجينات أو ظهور أعراض جانبية محتملة. ويحذر باحثون من احتمال بقاء بعض الخلايا تحمل الكروموسوم الزائد أو حدوث أخطاء في إصلاح الحمض النووي، مما يتطلب سنوات إضافية من الأبحاث والتجارب قبل الوصول إلى علاج قابل للتداول.
أهمية الإنجاز ومستقبل البحث
يمنح هذا الاكتشاف الأمل لمئات آلاف الأسر حول العالم، ويؤسس لمنهجيات جديدة في علاج الأمراض الوراثية عبر التحرير الجيني، رغم حتمية مواجهة تحديات أخلاقية وتقنية كبيرة مستقبلًا. يواصل الباحثون العمل لتحسين دقة التقنية وتقييم آثارها على المدى الطويل، مع التأكيد أن التطبيق لا يزال في مراحله الأولية.
